임상시험 단계와 기간 및 성공확률

임상실험과 임상시험이 섞여서 사용되었지만, 이제는 '시험'으로만 쓰인다. 이유는 실험의 경우 이론적인 내용을 구상하고 가정한 뒤 그 이론에 따라 적용이 되는가를 판단하기 위해 이래저래 여러방향을 알아보는 것인데, 임상에 들어가는 약품은 이미 이론은 완성되었고 그 제품의 기능과 효과를 실제로 알기 위한 과정이기에 실험이 아니라 시험이라고 표현한다.

 

FDA(미국)나 식약청(한국)에서 신약을 판매하려면 전임상단계(약품개발과 동물실험)를 거쳐서 통과한 제품을 대상으로 임상시험을 시작하는데, 보통 3단계를 거치게 된다.

 

1단계인 임상 1상에서는 주로 100명 미만의 신체 건강한 지원자를 대상으로 개발한 약을 시험하면서 인체반응을 살피면서 안전성과 효능을 테스트 해보는데, 주로 안전에 초점이 맞춰진다. 보통 수십억 원의 비용이 지출되고, 기간은 1~2년 정도 걸린다. 1단계 과정에 들어간 제품 중 통과하는 것은 20% 안팎 수준.

 

2단계에 들어가면 개발한 약이 목표로 하는 병에 걸린 실제 환자들 100~300명을 대상으로 진행한다. 안전성 및 부작용과 함께 복용량과 복용횟수를 실험하면서 좀 더 구체적이고 종합적인 정보를 수집하게 된다. 이때 주관 개입을 배제하기 위해 기존약과 신약을 함께 이용할 때는 신약을 무작위로 선정해 투입하고, 이를 임상시험에 참가한 환자와 의사 모두 알 수 없게 한다. 비용은 현재 거의 100억 안팎. 그 이상으로 지출될 수도 있다. 기간은 2~3년. 2단계 시험을 치루며 성공하는 것은 30%도 되지 않는다.

 

3단계. 마지막 임상시험 단계다. 실제 환자를 적게는 1000명~3000명, 보통 5000명 이상을 대상으로 진행한다. 부작용이 몇 천명 중 한명 이하로 나타나도록 검사하는 과정이며, 동시에 신약의 효능이 나타나는지가 중요시 되는 단계다. 환자수가 많아 관리도 어렵고 비용도 많이 들어간다. 1조 이상의 비용이 들어가는 것으로 추정되기에 신약 개발비용에서 가장 많은 자금을 필요로 하는 단계로 여겨진다.

 

효능과 안전성을 더 자세히 검사하기 위해 환자수를 더 많이 늘릴 경우 비용이 급등한다. 신약에 대한 안전 기준등이 엄격해질수록 3단계에서 환자수가 증가해 돈이 많이 든다. FDA등에서 허가를 내주지 않을 경우 환자수 1만 명으로 시험한 뒤 다시 허가 신청을 하기도 한다. 바이엘은 6만 명이 넘는 환자를 대상으로 진행한 적도 있다.

 

3상에 필요한 기간은 2~4년 정도로 추정되며, 60% 안팎의 통과 확률을 가진다.

 

필요한 기간과 성공확률을 표로 간단히 나타내면 다음과 같다.

 

 

임상시험 비용이 지속적으로 증가함에 따라 신약개발 비용은 매해 상승한다.

 

조사해보니 9년마다 비용이 2배 정도씩 상승하는 것으로 추정되었는데, 이를 '이룸의 법칙(Eroom's law)'라고 한다.

 

미국 터프츠대학교 의약개발연구센터는 2000년에는 신약 1개 개발 비용으로 10억 달러(약 1조), 2014년에는 26억 달러(2조 6천억)라고 발표했다.